Pour la première fois, la technique de thérapie cellulaire appelée « ciseaux moléculaires », ou CAR-T, a été utilisée pour venir à bout de trois maladies auto-immunes graves. Lesquelles empoisonnaient l’existence d’une patiente, qui avait subi des traitements lourds, et notamment des transfusions sanguines, et ce durant des années.
Ce cas clinique hors du commun, publié récemment dans la revue Med (Source 1), a permis d’aboutir à une rémission, jusqu’alors inespérée.
« Le traitement s’est avéré extrêmement efficace pour faire disparaître simultanément les trois maladies auto-immunes », a commenté Fabian Müller, auteur principal de l’étude et médecin au CHU d’Erlangen, en Allemagne. « Après plus de dix ans de maladie, la patiente est désormais en rémission complète et a pu reprendre une vie quasi normale. Cette thérapie a considérablement amélioré sa qualité de vie », s’est réjoui le chercheur dans un communiqué (Source 2).
Trois maladies auto-immunes liées au système sanguin
Le Dr Müller et son équipe ont rencontré cette patiente, alors âgée de 47 ans, en 2025. Elle était atteinte d’une anémie hémolytique auto-immune sévère, maladie lors de laquelle le système immunitaire attaque et détruit les globules rouges (ou hématies). Mais outre cette maladie, la patiente avait reçu deux autres diagnostics : celui de purpura thrombopénique immunologique, maladie qui entraîne la destruction de plaquettes et augmente le risque hémorragique, et un syndrome des antiphospholipides, qui accroît le risque de caillots sanguins.
Aucun des neuf traitements différents, dont des thérapies à base d’anticorps, de stéroïdes et d’immunosuppresseurs, n’a eu d’effet durable. Au vu de cette situation d’échec thérapeutique, il a été proposé à la patiente de recourir à la thérapie cellulaire, la thérapie CAR-T. Celle-ci repose sur l’emploi de cellules CAR-T, des cellules immunitaires modifiées génétiquement dans le but de repérer et d’attaquer les cellules nocives. Lesquelles peuvent être des cellules cancéreuses, mais aussi, comme ici, les cellules du système immunitaire qui dysfonctionnent.
Amélioration et stabilisation en un temps record
L’équipe médicale rapport une réponse extraordinairement rapide et efficace : deux semaines après le traitement par cellules CAR-T, la patiente a pu reprendre ses activités habituelles, son taux d’hémoglobine (protéine des globules rouges) est revenu à la normale, son taux d’anticorps antiphospholipides a progressivement diminué, et son taux de plaquettes s’est stabilisé.
« Après plus de dix ans de maladie, la numération sanguine [de la patiente] s’est normalisée en quelques semaines seulement. La rapidité et l’ampleur de la réponse ont été remarquables », s’est réjoui le Dr Müller. Au vu des résultats observés plusieurs mois plus tard, la thérapie cellulaire a réinitialisé le système immunitaire de la patiente, qui n’a plus eu besoin de transfusion. De quoi inviter la communauté médicale à considérer cette approche thérapeutique précocement en cas de maladie auto-immune grave, pour limiter les complications liées aux traitements usuels, et redonner une vie quasi normale aux personnes malades.
Source:
www.santemagazine.fr