À Londres, des patients ont testé une nouvelle thérapie génique novatrice qui réduit le taux de « mauvais cholestérol » (cholestérol LDL) après une seule perfusion. Les résultats de cette étude menée par des scientifiques de l’University College London (UCL) ont été publiés dans la revue The New England Journal of Medicine.
Un traitement qui utilise la modification génétique
Il s’agit là de résultats d’un essai de phase précoce. Mais ils sont très prometteurs. La thérapie, baptisée VERVE-102, a été administrée en une seule fois par voie intraveineuse.
Concrètement, le traitement utilise la modification génétique pour désactiver le gène qui commande au foie la production d’une protéine appelée PCSK9. Cette protéine empêche normalement l’organisme d’éliminer le cholestérol LDL circulant dans le sang. En inhibant la protéine PCSK9, la thérapie VERVE-102 permet au corps d’éliminer le mauvais cholestérol.
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Elle reproduit tout simplement la protection naturelle dont bénéficient les gens qui ne souffrent pas d’hypercholestérolémie. En effet, les personnes nées avec une version naturellement inactive de ce gène présentent un taux de cholestérol très bas tout au long de leur vie et un risque considérablement réduit de maladies cardiovasculaires.
L’excès de cholestérol dans le sang peut boucher les artères, augmentant le risque d’accident cardiovasculaire (AVC, infarctus…). © peterschreiber.media, Adobe Stock
La sécurité de la thérapie a été évaluée sur un petit groupe de patients
Les auteurs de cette étude expliquent avoir administré ce nouveau médicament à 35 adultes atteints d’une forme héréditaire d’hypercholestérolémie très élevée (hypercholestérolémie familiale hétérozygote) ou d’une maladie coronarienne diagnostiquée à un plus jeune âge que la normale (maladie coronarienne précoce). Le but de cet essai clinique était d’évaluer la sécurité du médicament chez un petit groupe de patients.
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Injectée à la dose la plus élevée, le traitement a permis de réduire le taux de cholestérol LDL jusqu’à 62 %. Certains des patients inclus dans l’essai ont été suivis jusqu’à 18 mois et l’effet positif de la thérapie s’est maintenu durant toute cette période. Les scientifiques soulignent par ailleurs qu’aucun effet indésirable grave n’a été associé à cette dose maximale. Les seuls effets indésirables rapportés étaient des réactions légères à la perfusion et de légères modifications des résultats aux tests hépatiques. Mais celles-ci ont été transitoires.
Ces résultats montrent que cette thérapie pourrait être envisagée comme traitement unique de l’hypercholestérolémie et ainsi éviter la prise de médicaments à vie pour réduire le risque de maladies cardiovasculaires. Pour rappel, l’excès de cholestérol dans le sang est l’un des principaux facteurs de risque contrôlables de maladie cardiaque, d’infarctus et d’accident vasculaire cérébral.
Une solution unique et définitive à une affection très courante
« Il est encore trop tôt pour tirer des conclusions définitives, mais il s’agit d’une étape extrêmement prometteuse. Ces résultats démontrent l’efficacité et l’innocuité de cette technologie, qui contribue à abaisser le cholestérol à des niveaux comparables à ceux obtenus avec les médicaments actuellement disponibles », a déclaré le Pr Riyaz Patel, clinicien-chercheur à l’UCL et responsable de l’essai clinique. Selon lui, ce traitement « pourrait offrir une solution unique et définitive à une affection très courante, ce qui révolutionnerait la prévention des infarctus et des AVC à long terme ».
L’essai va se poursuivre avec la réalisation d’études de plus grande envergure pour évaluer ce traitement prometteur.
En France, plus de 5 millions de personnes prennent un traitement par statine quotidiennement, médicament prescrit pour réguler le cholestérol et diminuer le risque cardiovasculaire. Problème, le défaut d’observance de ce traitement est un problème fréquent et donc potentiellement grave.
Source:
www.futura-sciences.com